Årets Nobelpris i medicin går till Victor Ambros och Gary Ruvkun för deras upptäckt av mikro-RNA, en typ av molekyl som spelar en avgörande roll i hur gener regleras.
Vad är gener och varför är det viktigt att reglera dem?
Tänk på våra gener som en detaljerad instruktionsbok för hur våra celler ska fungera. Varje cell i kroppen innehåller samma gener, men olika celler behöver olika instruktioner. En muskelcell behöver till exempel andra instruktioner än en nervcell. Genreglering är som en slags dirigent som ser till att rätt gener är aktiva i rätt celltyp vid rätt tidpunkt.
Vad är mikro-RNA och vad gör de?
Ambros och Ruvkun upptäckte att det finns små RNA-molekyler, som de kallade mikro-RNA, som fungerar som ”gen-ljuddämpare”. Mikro-RNA kan binda till specifika budbärar-RNA (mRNA), som fungerar som kopior av våra gener och används för att tillverka proteiner. Genom att binda till mRNA kan mikro-RNA antingen blockera produktionen av proteiner eller se till att mRNA bryts ner.
Hur gjordes upptäckten?
Upptäckten gjordes genom att studera en liten rundmask som heter C. elegans. Ambros och Ruvkun undersökte maskar med mutationer som påverkade deras utveckling. De upptäckte att dessa mutationer fanns i gener som kodade för mikro-RNA, och att dessa mikro-RNA i sin tur påverkade aktiviteten hos andra gener.
Varför är upptäckten viktig?
Upptäckten av mikro-RNA var revolutionerande eftersom den avslöjade en helt ny mekanism för hur gener regleras. Vi vet nu att mikro-RNA är inblandade i en mängd olika processer i kroppen, inklusive utveckling, metabolism och immunförsvar. Felaktig reglering av mikro-RNA kan leda till olika sjukdomar, till exempel cancer. Forskare hoppas nu kunna utveckla nya behandlingar mot olika sjukdomar genom att påverka aktiviteten hos mikro-RNA.
Victor Ambros
Victor Ambros är en amerikansk forskare som föddes 1953 i Hanover, New Hampshire, USA. Han doktorerade 1979 vid Massachusetts Institute of Technology (MIT), Cambridge, där han också bedrev postdoktoral forskning mellan 1979-1985.
År 1985 blev han forskningsledare vid Harvard University i Cambridge. Mellan 1992 och 2007 var han professor vid Dartmouth Medical School. Idag är han verksam som Silverman Professor of Natural Science vid University of Massachusetts Medical School i Worcester, Massachusetts.
Det var under sin tid som postdoktor i Robert Horvitz laboratorium på MIT som Ambros påbörjade den forskning som skulle leda till upptäckten av mikro-RNA.
Gary Ruvkun
Ruvkun föddes i Berkeley, Kalifornien, USA 1952. Han doktorerade vid Harvard University 1982.2 Efter sin doktorsexamen arbetade han som postdoktor vid Massachusetts Institute of Technology (MIT) mellan 1982 och 1985. Det var under denna tid, i Robert Horvitz laboratorium på MIT, som Ruvkun, tillsammans med Victor Ambros, inledde den forskning som ledde till upptäckten av mikro-RNA. De studerade rundmasken C. elegans och undersökte hur gener som styr utvecklingstiden för olika celltyper regleras.
År 1985 blev Ruvkun forskningsledare vid Massachusetts General Hospital och Harvard Medical School, där han fortfarande är verksam som professor i genetik. Ruvkuns forskning har varit avgörande för att förstå hur mikro-RNA reglerar genuttryck. Bland annat var det hans forskargrupp som år 2000 upptäckte let-7, ett mikro-RNA som är mycket likt lin-4 och som finns bevarat hos många olika djurarter. Denna upptäckt visade att mikro-RNA-reglering är en fundamental mekanism som finns hos många olika organismer, inklusive människan.